Dra. Cecilia Bahit
Estudio de fase 1 de anticuerpos NI006 para depleción de amiloidosis cardiaca por transtiretina
La amiloidosis cardiaca por transtiretina es una enfermedad progresiva y fatal causada por una falla en plegado de la transtiretina. A pesar de los avances en el enlentecimiento de la progresión de la patología, actualmente no existe un tratamiento que produzca la depleción la transtiretina amiloide del corazón para conseguir una mejora de la disfunción cardiaca. El NI006 es un anticuerpo recombinante humano antitranstiretina desarrollado para la remoción de transtiretina amiloide por las células inmune fagocíticas.
En este estudio de fase 1, con doble enmascaramiento, se asignaron aleatoriamente (2:1) 40 pacientes con amiloidosis cardiaca por transtiretina o tipo salvaje e insuficiencia cardiaca crónica a recibir infusiones intravenosas de NI006 o placebo cada 4 semanas por 4 meses. Los pacientes fueron secuencialmente enrolados en 6 cohortes que recibieron dosis ascendentes (entre 0,3 y 60 mg/kg).
Luego de las 4 infusiones los pacientes fueron parte de una fase abierta de extensión en la cual recibieron 8 infusiones de NI006 en incrementos secuenciales.
La seguridad y el perfil farmacocinéticos de NI006 fueron valorados y se realizaron estudios de imágenes cardiacas.
Su uso no se asoció con eventos adversos graves; su perfil farmacocinético fue consistente con el de los anticuerpos de inmunoglobulina G y no se detectaron anticuerpos antifármaco.
En dosis de al menos 10 mg/kg la captación del marcador cardiaco en el estudio de cámara gama y el volumen extracelular de resonancia magnética cardiaca, ambos marcadores sustitutos de la carga de amiloide cardiaco, pareció reducirse en un periodo de 12 meses. Los niveles de propéptido natriurético cerebral N-terminal y troponina T también parecieron estar reducidos.
| Lo más importante Este es el primer estudio en examinar el uso de un fármaco que revierte el depósito de amiloide cardiaco en miocardiopatía amiloide. Los resultados de este estudio de fase 1 son promisorios y podrían cambiar la evolución de la enfermedad. |
Garcia-Pavia P, Des Siepen FA, Donal E, Lairez O, y cols. Phase 1 Trial of Antibody NI006 for Depletion of Cardiac Transthyretin Amyloid. N Engl J Med. 20 may 2023. doi: 10.1056/NEJMoa2303765. PMID: 37212440. Fuente
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Citar este artículo: Novedades del Congreso de la Heart Failure Association de la European Society of Cardiology (HFA-ESC) de 2023 - Medscape - 31 de mayo de 2023.
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