En un comunicado emitido el pasado 6 de agosto por la Agencia Europea de Medicamentos (EMA), el medicamento Tegsedi (inotersén), indicado para el tratamiento de polineuropatía en etapa 1 o etapa 2 en pacientes adultos con amiloidosis familiar por transtiretina, ha recibido la autorización para su comercialización en el mercado europeo.[1]
La amiloidosis familiar por transtiretina es considerada como enfermedad "rara" y Tegsedi como "medicamento huérfano".
La amiloidosis familiar por transtiretina es una enfermedad genética minoritaria y degenerativa que provoca la acumulación de la proteína transtiretina en forma de pequeñas fibras en los órganos del cuerpo. En esta enfermedad, la acumulación alrededor de los nervios impide su correcta función, generando así síntomas de polineuropatía. Es en ese momento cuando el medicamento se incluye en el tratamiento para bloquear la producción de dicha proteína.
La función principal de la transtiretina es el transporte de la hormona tiroidea T4 y es producida principalmente en el hígado.
El principio activo es inotersén, un oligonucleótico antisentido. Los oligonucleótidos son pequeñas cadenas de ácido nucleico (entre 13 - 25 nucleótidos). Inotersén tiene la cualidad de ser antisentido, quiere decir que está diseñado para que sea complementario y capaz de unirse a una secuencia específica del ARN mensajero, bloqueando así la producción de transtiretina y aliviando los síntomas presentados por la amiloidosis familiar por transtiretina.
Tegsedi se administra en jeringas precargadas de 284 mg una vez por semana (dosis recomendada) para inyecciones subcutáneas en la parte baja del abdomen, la parte superior del muslo o la parte superior del brazo.
Los datos estudiados para la aprobación provienen del estudio multicéntrico, doble ciego y controlado con placebo NEURO-TTR compuesto por 172 pacientes tratados con polineuropatía amiloidótica familiar por transtiretina. El estudio observó pacientes en etapa 1 (pacientes que no necesitan ayuda para caminar) y 2 (pacientes que sí necesitan ayuda para caminar). La etapa 3 (pacientes en silla de ruedas) no fue evaluado en el estudio por lo que la aprobación solo se da para los dos primeros estadios. Luego de 15 meses de tratamiento los pacientes se evaluaron utilizando la Puntuación del Deterioro de la Neuropatía modificada +7 (mNIS+7). El grupo de pacientes con Tegsedi mostró una puntuación de 11 puntos, mientras que el grupo con placebo obtuvo una puntuación de 25 puntos.
El medicamento puede reducir el número de plaquetas en sangre y aumentar así el riesgo de una hemorragia, por lo que el medicamento no se debe utilizar en aquellos pacientes con problemas hepáticos o renales graves.
Tegsedi fue designado "medicamento huérfano" el 26 de marzo de 2014. En ese momento, la amiloidosis familiar por transtiretina afectaba a menos de 3 entre 10.000 personas de la Unión Europea, que consta con una población aproximada de 511 millones de personas.
El laboratorio encargado de la comercialización es Ionis USA Limited, con base en Londres, Reino Unido. El medicamento fue desarrollado en conjunto con la empresa Akcea Therapeutics, Inc.[2]
Medscape Noticias Médicas © 2018 WebMD, LLC
Citar este artículo: La Agencia Europea de Medicamentos aprueba inotersén contra la amiloidosis familiar por transtiretina - Medscape - 13 de agosto de 2018.
Comentario